Acquisizione competenze di sistema:Aggiornare i principi di trattamento dell’emofilia e delle mec, migliorare la qualità dei laboratori, fornire indicazioni per le indagini molecolari di caratterizzazione dei difetti genetici, garantire una ricerca clinica di qualità, favorire la diffusione delle analisi di farmacocinetica quale strumento per una sempre maggiore individualizzazione del trattamento con la finalità di migliorarne l’efficacia e garantire ai pazienti una sempre migliore qualità della vita, indipendenza, partecipazione alla vita sociale, coscienza di sé e del proprio ruolo nella società. costruzione di percorsi diagnostico-terapeutici-assistenziali che tengano conto delle singole realtà regionali ma che, comunque, devono tendere a uniformarsi su tutto il territorio nazionale, onde garantire a tutta la comunità dei pazienti emofilici o affetti da altre mec pari opportunità di gestione diagnostico-terapeutica, in particolare di accesso a tutte le opzioni di trattamento disponibili.